國鼎生技AML血癌二期臨牀 療效指標優於其他上市藥物
記者姚惠茹／臺北報導 國鼎生技（4132）今（13）日宣佈，研發中小分子新藥Antroquinonol(Hocena)經俄羅斯聯邦衛生部覈准執行鍼對復發的急性骨髓性白血病(AML)血癌二期(IIa)人體臨牀試驗，已完成數據覈實，根據數據結果，主要療效指標試驗結果優於目前市場其他已取得藥證的治療藥物的二期臨牀試驗結果。
國鼎生技表示，該新藥整體展現單一藥物不需要化療的治療方式、大多患者不需輸血、更高的緩解率、方便的口服及安全性的優勢，這在血癌的治療是大的突破，並在2015年獲美國FDA覈准急性骨髓性白血病的孤兒藥資格認定(Orphan Drug Designation)。
國鼎生技指出，這次臨牀試驗的正面結果有助於進行國際授權合作，以及後續向美國FDA申請新藥臨牀及孤兒藥新藥上市許可，而該小分子新藥是國鼎生技獨立研發，擁有100%專利權，僅須完成並通過相關臨牀試驗即可申請上市。 國鼎臨牀醫學部醫師陳佩妮表示，主要療效指標試驗結果顯示，復發 (Relapsed)的急性骨髓性白血病患者於進行治療後的總體緩解率(CR+CRi)達50%，較目前市場上其他已上市藥物於二期臨牀試驗之總體緩解率(CR+CRi)約介於21%~33%爲高。
陳佩妮指出，其中有8位病患的骨髓芽細胞經治療皆小於5%，並在次要療效指標試驗結果及安全性表現，其存活率於復發的AML病患者於進行治療完成第6個月的存活率達100%，也提升了病患接受骨髓移植的可能性。
陳佩妮說明，90%的患者在服用Antroquinonol (Hocena)治療期間，無須再進行輸血治療，口服治療加上輸血頻率的下降，病患的生活品質也大大提升，而安全性方面也無顯著副作用，並在6個月的治療期間都沒有重大副作用(SAE)的發生，該臨牀試驗服用方式爲病患以居家口服方式治療，每日服用二次，每次200mg。 國鼎生技總經理蘇經天博士表示，試驗設計採用單獨治療，並未合併化療，收案對象爲參加臨牀前已經化學治療失敗又再度復發(Relapsed)的急性骨髓性白血病(AML)血癌者之二期(IIa)臨牀試驗研究。
蘇經天指出，目前復發型的AML治療非常不易且尚無標準療法，基於這次對於二線且復發血癌患者治療效果所獲致的信心，後續將規劃向美國FDA申請血癌第一線治療的二期臨牀試驗，而國鼎將持續對於其它包含多發性骨髓瘤(MM)、慢性骨髓性白血病(CML)及兒童白血病的第一線單一治療進行研究以擴大該新藥的應用。 陳佩妮強調，AML病人因骨髓芽細胞不當增生且血球分化不全，需要輸血及使用化療來毒殺癌細胞，現行許多療法都合併化療常造嚴重副作用，對於治療後又復發的AML患者而言，其預後及存活率都相當差，但是由國鼎新藥整體展現單一藥物不須化療之治療、大多患者不需輸血、更高的緩解率、方便的口服及安全性的優勢，在血癌的治療是很大的突破。 國鼎生技說明，急性骨髓性白血病(AML)在白血病爲發生率中高居第二高，但其死亡率最高和五年存活率最低(約僅23%)，患者以成人居多，好發於老年人，而在每個國家普遍有人口老化的問題，所以相對的AML發生率逐年增加，又因化療常破壞正常細胞與影響免疫系統且老年人的體力跟耐受性下降，無法承受化療藥物的毒性，因此死亡率通常很高，造成AML難治療的原因。
國鼎生技補充，目前AML的治療方法，一般使用標準療法(當前使用的治療)，有些參加正在臨牀試驗中的療法測試，而成人AML的治療通常分爲兩個階段，包括緩解誘導療法及緩解後治療，像目前使用四種類型的標準療法，包括化學療法、放射治療、幹細胞移植化療及其他藥物治療，但是針對成人復發的急性骨髓性白血病(AML)目前尚無標準治療方法。 全球急性骨髓性白血病(AML/血癌)患者2020年預估約有6.2萬人，依據GlobalData 以及其它機構等報告預測，全球急性骨髓性白血病(AML)治療藥物市場預計將從2019年的14億美元增長至2029年的51億美元，年複合增長率(CAGR)爲13.6％。