海南出臺幹細胞新規：未提及抗衰、 明確主體醫療機構資質

21世紀經濟報道記者 唐唯珂 實習生 黃源軒 廣州報道

等待政策“東風”的幹細胞產業再次迎來新消息。

本月，海南通過了《海南自由貿易港博鰲樂城國際醫療旅遊先行區生物醫學新技術促進規定》(以下簡稱爲《規定》)，從政策法規層面再次大力支持幹細胞等生物醫學新技術的轉化應用。《規定》共二十八條，涵蓋了臨牀試驗、轉化應用、價格申請等關鍵環節，將於2025年2月1日起施行。

《規定》明確指出，在先行區內重點支持開展細胞治療、基因治療、組織工程等生物醫學新技術的臨牀研究和轉化應用。不過，在《規定》中並未制定具體適應症。《規定》未明確提到幹細胞應用於抗衰老研究。

有細胞行業從業人士向21世紀經濟報道記者指出，最新的法案是國內細胞治療領域最具實質性的政府法規之一，它以法律形式爲細胞治療等前沿生物醫學技術注入強勁的政策動力，甚至會爲整個醫療健康產業發展帶來深遠影響。目前技術層面國外在很多幹細胞領域應用差距很少，但是國內產業的爆發都在等待監管的有序規範細則出臺。

明確醫療機構資質

新法案明確規定了發起主體醫療機構的資質，在先行區開展上述研究需要在具備三級甲等能力的醫療機構開展，這些機構需要具備與所申請開展的生物醫學新技術轉化應用相適應的診療科目及專業科室，從而規範和促進幹細胞臨牀研究。參與企業需要在樂城先行區內註冊登記，具有獨立法人資格。

同時，《規定》明確指出，在先行區內重點支持開展細胞治療、基因治療、組織工程等生物醫學新技術的臨牀研究和轉化應用。

新政策給幹細胞研究帶來了更大的發展空間。此前，從事幹細胞臨牀研究的備案醫療機構或者開展幹細胞藥物臨牀試驗的機構都要求在三級甲等醫院進行。此次《規定》對醫療機構採取了較爲靈活的支持措施，不再對其提出三甲醫院的相關硬性條件，而是讓其對標三甲醫院標準，提升機構的專科建設水平，進而提升其綜合服務能力。

海南啓研幹細胞抗衰老醫院院長黃國軍表示，其實新法案適應了當下醫院的轉變趨勢，現在很多醫院正在從大而全轉向專而精，對醫院資質也做出了相應的調整。

此次的新規也規範了幹細胞技術市場。《規定》中明確指出，定價費用由政府把關，先行區醫療機構在獲准生物醫學新技術轉化應用後，應當向省醫療保障、衛生健康主管部門申請價格備案，主管部門完成價格備案後應當向社會公示，先行區醫療機構按照公示價格收費，接受社會監督。同時規定了不得開展生物醫學新技術臨牀應用的情況。這些規定有利於合法合理開展幹細胞等生物醫學新技術的臨牀研究和轉化工作，肅清行業發展亂象。

黃國軍認爲此次新法案是將特例變成一個政府指導標準。“提出收費是較以往相關法規一個比較大的變化。此前，也有地區對幹細胞治療提出過定價，但主要是某些區域相關主管部門對於其轄區內的大型醫院針對局部技術和某類適應症給出的收費指導。”

破除行業困局

回溯我國幹細胞產業的發展，期間經歷了從混亂到清零再到重啓並快速發展等不同階段。

目前，除了一直備受關注的抗衰、慢病等領域應用。細胞與基因治療在衆多疾病，特別是癌症、遺傳疾病和傳染病的治療中展現出巨大的潛力。然而，“技術不規範、細胞產品質量存疑”一直是該產業飽受詬病的地方。比如基礎研究有待加強、產業鏈不完善、醫療機構無法滿足臨牀研究需求、審批效率有待提升等。這些問題都制約着產業的壯大發展。

據預測，全球幹細胞市場規模將從2023年的150億美元增長至2034年的488.3億美元，年複合增長率高達11.3%。此外，2022年全球幹細胞治療市場規模估計爲112.2億美元，預計到2030年將達到314.1億美元左右，並在2023年至2030年的預測期內以13.73%的複合年增長率增長。而國內市場層面，在經歷過魏則西事件之後整體行業名譽嚴重受損，監管也進入強力時期。

“從目前的監管體系來看，還是屬於‘雙軌制’，衛健委批的算技術，藥監局批的算藥品，這也使得細胞與基因治療行業面臨着標準化、統一化的困境。”華南某從業企業人士向21世紀經濟報道記者表示。

雙軌制的管理體系即衛生健康管理部門監管幹細胞臨牀研究，相關臨牀研究機構以及臨牀研究項目均須備案後纔可實施研究；藥監部門監管幹細胞新藥的註冊臨牀試驗，按照臨牀試驗默示許可制度獲得臨牀試驗許可，完成新藥的探索性和確證性試驗後，再提交上市申請。

前述從業人士也表示，在細胞治療領域，不僅僅是企業在尋求突破，國家監管部門也在尋求突破，目標是一致的。企業要跟監管部門保持密切的溝通來推動整個行業的突破，要在藥學研究及臨牀技術上發力，共同取得突破。企業端的重點發力點可以聚集在研發、人才引進、產業鏈的資源整合上。

人體包含200多種不同的特化細胞類型，例如肌肉、骨骼或腦細胞，這些細胞在體內執行特定功能，對人體健康至關重要，受傷、疾病或衰老會導致身體細胞的流失。在許多情況下，這種損失是不可逆轉的，這意味着患病或損失的細胞無法再由健康細胞補充。細胞療法旨在將新的健康細胞引入患者體內，以替代患病或缺失的細胞。

由於這些技術的精細化、多樣化，細胞治療的研發本身就存在監管困難的特點。“每個人的細胞存在巨大差異，不同人的細胞的差異可以類比爲人與人之間的差異，沒有兩個完全相同的人，也不存在完全相同的細胞，所以在研發和製作上都很難標準化，監管就更難了。”華南某相關行業人士告訴21世紀經濟報道記者。

黃國軍表示，每一個指導標準的確立和實行都意味着主管部門在前期做了大量的基礎工作，也意味着監督管理手段越來越精細化、科學化、智能化。既能依法依規放得開，也能依法依規管得住。這是技術、診療、信息、管理等多個角度的進步，也是從醫療從業者到公衆對於新事物認知的進步。