醫界聯盟基金會林世嘉：臺灣已在全球再生醫療浪頭上

財團法人臺灣醫界聯盟基金會與昱星生技10日共同舉辦「引領醫學新浪潮的尖端探索：iPSC的潛力與應用」座談會。醫界聯盟基金會執行長林世嘉表示，全球細胞與基因治療市場持續興旺，臺灣正處在這股風潮的浪頭上。臺灣必須儘速建構健全法規環境，並確保法規的先進性，這樣才能鼓勵產業的活化。

林世嘉表示，2023年全球再生醫療出現多項重大事件，首先，美國食品藥物管理局（FDA）已許可兩款治療鐮刀型紅血球疾病基因療法；第二，再生醫療（RM）領域正在因應人才方面挑戰；第三，美FDA許可五款治療罕病的基因療法；第四，CAR-T療法有望於自體免疫疾病取得突破；第五，美FDA設置超級辦公室，催化細胞與基因治療產品上市速度。

林世嘉指出，細胞與基因治療市場持續興旺，2023年的這五大事件所涉及的這些研究主題，其實臺灣都有在做，臺灣已經在這股浪頭上。她也提醒，臺灣必須儘速建構健全法規環境，並確保法規的先進性，這樣才能鼓勵產業的活化。此外，她鼓勵業界團結，資金與環境都要提早準備，幫助大家跨過死亡幽谷，不然全世界趨勢浪潮進來的時候，臺灣恐會接不住。

會中邀請具有再生心臟細胞療法多年研究經驗的諾和諾德資深國際醫學總監Matthew Daniels與會，介紹iPSC衍生產品在2024年的臨牀應用潛力。2022年矽谷新創公司Altos Labs聘請多名諾貝爾獎得主，包括髮明人類誘導式多功能幹細胞（iPSC）技術的諾貝爾獎得主山中伸彌爲總科學顧問，成功募資30億美元，創下創投史上最高金額紀錄，也讓世人注意到iPSC在再生醫療上的龐大潛力。

面對近年來爆炸性增長的iPSC研究，Daniels指出，未來勢必朝向異體iPSC細胞治療方案，因此如何以製程、效價檢測與藥品作用機制的角度來因應這些挑戰，將是未來產業界會面臨的課題。

昱星生技執行長張鬱芬在會議中探討了iPSC的嶄新應用。昱星iPSC平臺帶來的第一個應用就是減少或替代成本高昂的實驗動物，以及減少動物犧牲生命的效益。張鬱芬指出，生物科技產業，厲行所謂的「3R」準則，也就是減少（reduction）、替代（replacement）或改善（refinement）動物試驗，已經是不可逆的潮流。

昱星生技已利用即時檢測技術 （LumiRDTTM）與iPSC技術相結合，開發迷你腦器官（mini-brain）平臺，實際應用於阿茲海默症新藥開發和篩選，及開發其他心臟、神經毒性測試等平臺。此技術延伸也可大力支援iPSC細胞治療的品質管控（QC）及功能性測試。

張鬱芬表示，昱星亦開發各種iPSC細胞分化製程及提供細胞品質管控的全面解決方案，嘉惠細胞治療產業鏈之應用及發展。張執行長最後亦表示，爲了因應iPSC技術的痛點，如批次間的變異、多樣性以及細胞的功能性等，昱星也建立了亞洲iPSC細胞自動化生產與藥物篩選臨牀示範中心並建立iPS細胞庫來因應。

美商安美睿生技營運長何佳樺強調，將iPSC療法引入全球市場需要應對複雜的法規途徑和臨牀試驗環境，全球主管機關亦已制定了一系列相關計劃，臺灣應聚焦於加速細胞和基因治療（CGT）產品開發的先進策略，包含業者在進入商品化階段的挑戰及建議，例如與主管機關相關的挑戰和機會，以及設計和分析CGT產品的臨牀試驗等。

對於iPSC的商用化，林世嘉表示，除了法規的支持外，一定要能符合未被滿足的醫療需求。在日新月異的科技競賽當中，研究者及公司必須持續檢視最核心的命題──「幫助到最需要幫助的人」。

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