《生醫股》藥華藥原發性血小板增生症新藥P1101獲美覈准三期臨牀

藥華藥(6446)治療原發性血小板增生症(ET)新藥P1101獲FDA覈准通過三期臨牀試驗。臺灣及其他亞洲國家如日本、大陸、韓國也將陸續送出臨牀試驗申請，預計3年完成試驗。

原發性血小板增生症在美國已近22年沒有藥品被FDA覈准通過，亦沒有藥品被FDA覈准進入臨牀三期試驗。藥華藥首開先例，獲得FDA批准進入三期臨牀試驗，實是經歷4年多來的溝通。此次的ET三期臨牀試驗爲全球多國多中心的取證臨牀試驗計劃，參與國家包括美國、臺灣、韓國、日本以及中國，時程預計3年，試驗完成後可以申請各參與試驗國家的藥證。

藥華藥本次ET試驗計劃案是如上所述、經過多年邀請許多於該領域最出色的頂尖意見領袖與FDA溝通後而完成。藥華藥四年前在真性紅血球增生症(Polycythemia Vera, 簡稱PV)臨牀三期試驗中，發現部分病患在使用Ropeginterferon alfa-2b後，除了紅血球數量趨於正常外，過高的血小板數量也明顯下降。因此，公司決定就遞交ET三期臨牀的計劃案與FDA進行討論；而FDA基於先前市場上ET的臨牀試驗三期結果不盡理想，所以在審查藥華藥的ET三期臨牀試驗計劃案時格外慎重。

兩年前，由於藥華藥在PV的臨牀三期試驗結果達優越性，藥華藥依此結果重新擬定ET三期臨牀的計劃案向FDA叩關。雖FDA對於藥華藥在ET的臨牀三期計劃寄予厚望，但對計劃案內容仍有部分意見。去年12月與FDA面對面的會議溝通後大致方向已定，遂於今年3月再修改後送出ET三期臨牀計劃案。FDA對於本次送交第三期臨牀最關鍵的三要項、同時也是將來被覈准優越性的根據：目標族羣、對照組用藥以及主要治療指標三大項完全同意，但對少部分執行細項再提出建議。藥華藥依照FDA提出的審查意見做完修正後，會同統計分析計劃案等一併於7月底送出申請，並於近期獲得FDA覈准。