榮昌生物大單品策略的“陽謀”

一年一度的 JPM 大會，再次於舊金山盛大啓幕。

作爲全球生物醫藥健康領域規模宏大、信息量極爲豐富的醫療投資研討會與產業交流合作大會，JPM 大會享有 "全球醫藥健康領域發展風向標" 的盛譽 。

的確，來自各個國家和地區、不同領域的代表們紛紛登上大會舞臺，分享他們對產業的深刻理解，以及各自企業戰略的發展走向。

透過2025年的JPM大會，我們也得以窺見更多國內藥企更爲務實且多元化的戰略佈局。

比如，榮昌生物的房健民博士在大會上分享了公司"針對全球尚未被滿足的重大臨牀需求，持續推出原創性生物藥物"的戰略規劃。

當下，榮昌生物的核心思路聚焦於積極拓展現有產品的新適應症，全力挖掘其更大的臨牀價值。從大會分享內容可知，無論是泰它西普還是維迪西妥單抗，在2025年都將迎來諸多關鍵里程碑 。

與此同時，榮昌生物已經構建起具有層次感的管線梯隊。以ADC領域爲例，榮昌生物在有效載荷、連接子和位點特異性結合等方面實現創新的藥物 RC278，預計2025年上半年申報臨牀試驗。

榮昌生物的發展策略，從本質上講，與海外那些成功實現蛻變的biopharma企業別無二致：通過打造大單品，穩固基本盤，進而形成良性有效的創新循環。

1月16日，榮昌生物發佈的業績預告顯示，2024 年公司保持着高增長態勢，收入規模達到17.15億元，同比增長 58%，虧損額減少4100萬元。

積極向好的財務表現，結合JPM大會上的前沿理念，讓我們不得不重新審視榮昌生物的發展策略。

/ 01/ 泰它西普，2025年催化劑有點多

作爲榮昌生物大單品策略的核心產品，泰它西普在過去實現了快速放量，而在2025年仍將迎來更多里程碑。具體可概括爲：一張明牌和兩大潛在催化劑。

明牌指的是，泰它西普重症肌無力適應症，有望於2025年第二季度獲批。

目前，泰它西普重症肌無力適應症的Ⅲ期臨牀試驗已達到主要研究終點。雖然數據尚未公佈，不過我們有理由相信，該適應症的Ⅲ期臨牀試驗，仍保持着優異的效果。

Ⅱ期臨牀數據已展示了這一點。一方面，治療起效迅速且效果顯著，第12周時QMG 評分平均降低9.5分，在第24周，泰它西普240mg組的QMG評分平均降低 9.6 分。在臨牀上，QMG評分降低3 分即視爲有效應答，降低5分則視爲顯著應答。

另一方面，泰它西普的療效覆蓋面廣。在第24周，240mg組患者獲得QMG臨牀意義應答（評分下降 3 分）的累積百分比達到100%，獲得QMG顯著應答（評分下降5分）的累積百分比爲 86.7%。

並且，該適應症的上市申請，已成功被納入優先審評審批程序，意味着泰它西普將加速解鎖一個超級適應症。

重症肌無力在我國屬於罕見病，存在着巨大的尚未被滿足的臨牀需求。根據弗若斯特沙利文報告，我國重症肌無力患者人數約爲21.67萬，現有治療手段依從性不高，有效療法稀缺。也正因此，我國治療重症肌無力的創新藥物的峰值預期將達到10億美元。

很顯然，泰它西普重症肌無力適應症最終獲批，其商業化表現無疑值得期待。

而兩大潛在催化劑指的是，泰它西普 IgA 腎病適應症、乾燥綜合徵適應症，也有望從市場的廣泛關注下，預期得以兌現。

泰它西普IgA腎病適應症的國內Ⅲ期臨牀試驗已完成患者入組，預計2025年上半年讀出36周的數據。

IgA 腎病藥物市場，是當之無愧的藍海。根據弗若斯特沙利文測算，2025 年全球 IgA 腎病患者總數將達到近980萬，其中包括230萬中國患者。在整個疾病過程中，多達 50% 的患者需要進行透析或腎臟移植，疾病負擔極大但有效療法稀缺。

泰它西普作爲一款生物製劑，最大優勢在於其精準性，即能夠直接針對疾病的致病因素進行干預。此前的Ⅱ期臨牀試驗數據顯示，泰它西普展現出在降低蛋白尿方面具有起效快、緩解程度深的特點，因而讓市場對其Ⅲ期研究滿懷期待。

根據已公佈的臨牀試驗進展，泰它西普IgA腎病適應症大概率能夠在今年遞交上市申請，屆時市場也會充分認識到泰它西普在 IgA 腎病領域的銷售潛力。

泰它西普乾燥綜合徵適應症的研究也是同樣的邏輯。目前，該適應症國內Ⅲ期臨牀試驗正在順利推進，預計2025年上半年讀出其24周的數據。這同樣是一個值得關注的時間節點。

乾燥綜合徵是臨牀常見的風溼免疫病之一，根據弗若斯特沙利文測算，我國乾燥綜合徵患者約爲65萬人。除唾液腺、淚腺功能受損外，患者亦可出現多系統多臟器受累，發生惡性腫瘤的風險越大。

遺憾的是，目前該疾病的治療多爲經驗性治療或借鑑其他疾病的治療策略，尚缺乏經循證醫學論證的有效藥物。

也正因此，如果泰它西普的Ⅲ期研究進展順利，該適應症將會成爲泰它西普的又一個亮點。這是大概率事件，因爲此前的Ⅱ期臨牀中，泰它西普已經展現出突出的療效和安全性。在《B細胞靶向藥物治療風溼免疫病中國專家共識（2024 版）》中，泰它西普被直接推薦用於乾燥綜合徵（SS），成爲該共識中唯一一個適應證/應用指徵明確包含SS的B細胞靶向藥物。

越來越多適應症進入收穫期，泰它西普距離成爲一款超級大單品越來越近，但這僅僅只是開始。

根據房健民博士透露，榮昌生物積極拓展現有產品的新適應症，致力於挖掘其更大的臨牀價值。泰它西普目前還有狼瘡腎炎、膜性腎病等多個適應症處於不同的臨牀試驗階段。

這些新適應症的拓展，也將極大地拓寬泰它西普的市場空間。

/ 02/ 維迪西妥單抗，不斷往前線推進

泰它西普的商業價值持續放大，維迪西妥單抗也會如此。

"在抗腫瘤研發領域，榮昌生物的核心理念是聚焦實體瘤，通過拓展已獲批藥物適應症等策略，推動腫瘤治療的創新發展"。房健民博士表示。

基於這一思路，維迪西妥單抗在2025年也有諸多催化劑。

首先，維迪西妥單抗治療HER2陽性乳腺癌伴肝轉移適應症，預計2025年將在國內獲批上市。

肝轉移是乳腺癌最常見的遠處轉移之一，約佔所有轉移患者的30%，治療選擇有限，預後較差，存在巨大的臨牀需求。維迪西妥單抗作爲國內該適應症佈局最爲領先的ADC新藥，爲這些患者帶來新的治療希望。

同時，在2025年，維迪西妥單抗更多適應症前線療法的潛力，也會進一步顯現。

從目前的進展來看，維迪西妥單抗正在鞏固其在一線療法的優勢地位。

例如，在去年的ESMO大會上，榮昌生物公佈了重要臨牀研究數據：

RC48-C014研究展示了晚期UC一線治療領域迄今爲止最長的OS和最高的ORR數據；同時RC48-G001研究CohortC也報告了該適應症中最高的ORR結果。

其中，RC48-C014研究顯示，中位OS長達33.1個月，較既往一線含鉑化療13個月左右的OS數據延長了20個月。這一數據有望使該聯合療法組合成爲尿路上皮癌一線療法的最佳選擇（BIC）。

根據公司預期，針對尿路上皮癌治療的RC48-C016研究，也就是1線治療晚期轉移性尿路上皮癌的Ⅲ期臨牀試驗預計在2025年上半年讀出數據。並且維迪西妥單抗一線治療HER2表達尿路上皮癌的適應症，或將遞交上市申請。

與此同時，維迪西妥單抗還在探索改寫圍手術期治療的格局。在胃癌、尿路上皮癌等領域，維迪西妥單抗開展了諸多針對輔助治療/新輔助治療的適應症研究。

這些舉措意味着患者人羣數量將呈現幾何倍數增長。

例如，輔助/新輔助治療的目標羣體主要是II期/III期腫瘤患者。我國胃癌2022年新發例數位居第五位，中國胃癌新發病例仍居全球首位，但中國早期胃癌發現率低，大多數發現時已是進展期，57.5%的患者初診時已處於II期/III期。

可以預見，在持續的探索中，維迪西妥單抗的市場潛力將進一步釋放。

/ 03/ 厚積薄發的產業思維

榮昌生物押注大單品策略的目的，上文已經提及，這是爲了豐富管線而做準備，是一種厚積薄發的產業思維。

目前，榮昌生物大單品策略接近成功的判斷，不只是泰它西普和維迪西妥單抗的崛起，還包括具有層次感的管線梯隊已經形成。

房健民博士表示，除泰它西普和維迪西妥單抗外，還有6個自主研發的創新藥物分子處於不同的臨牀試驗階段，正在開展的臨牀試驗超過30項，另有30個項目處於早期開發階段。

龐大的管線佈局背後，是榮昌生物緊跟時代發展，在持續的進化。最典型的是在ADC方面的佈局，已經進入下一代技術平臺。

在此次JPM大會上，榮昌生物的RC278，在有效載荷、連接子和位點特異性結合等方面實現創新，有望推動治療技術變革。雖然尚未公佈靶點信息，但根據房健民博士透露，RC278會是一款具有 FIC/BIC 潛力的 ADC 藥物。

當然，更重要的是其基本盤在持續增厚。在ADC領域，除了技術迭代的RC278，還有靶點更新的一系列佈局，包括MSLN ADC RC88、c-MET ADC RC108以及CLDN18.2 ADC RC118等，目前均處於加速推進階段。

此前的ASCO 2024大會上，具有FIC潛質的RC88已帶來亮眼的I期數據，其治療卵巢癌的ORR達45.2%，高出標準療法3倍多。在ESMO 2024大會上，RC118接力亮相，單藥治療胃癌的ORR最高達54.5%。

另外值得一提的是，RC148作爲榮昌生物首個進入臨牀的雙抗藥物，有多項聯合化療、ADC的臨牀研究正在進行中，其中針對非小細胞肺癌已經進入II期階段。

同時，其科室版圖也在持續拓寬，眼科管線也將在2025年進入收穫階段。

作爲全球首創的VEGF/FGF雙靶標融合蛋白藥物，RC28-E可同時阻斷VEGF和FGF家族的血管生成因子，從而更有效地抑制血管異常生長。

相比於單靶VEGF抑制劑，RC28-E獨特的結構設計展現出優異的臨牀療效。而且，RC28-E的人源化設計，可以有效延長其半衰期、減少給藥頻率、減輕患者不適。

目前，其用於糖尿病性黃斑水腫患者的Ⅲ期臨牀研究患者入組已於2024年第一季度完成，預計2025年下半年遞交國內上市申請；溼性年齡相關性黃斑變性適應症3期研究患者入組已於2024年完成，預計2026年上半年在國內遞交上市申請；糖尿病視網膜病變（DR）適應症Ⅱ期臨牀研究已於2024年完成。

綜合來看，榮昌生物的管線佈局，已經確保其能夠完成接力賽：從自免到腫瘤再到眼科，潛力分子和適應症，能夠在合適的時間點推出。

/ 04/ 總結

醫療行業與普通人的生活緊密相連，卻不像部分其他行業在生活中隨處可見。這就使得在行業競技場上，普通人很少能看到如同戰場般真槍實彈的硝煙。

然而，暗流涌動下的優勝劣汰，其殘酷程度絲毫不亞於任何一個紅海行業。看似相差無幾的醫藥企業，在業務架構、價值取向、遠期願景等方面存在的細微差異，都會隨着時間推移，演變成難以跨越的巨大鴻溝。

以榮昌生物爲例，其核心價值觀在於腳踏實地地鑽研與積累，以及在商業化方面不斷探索、持續進化。這就註定了其深厚"底蘊"無法一蹴而就，即便明確了未來方向、制定了嚴格執行方案也不行。

過去，這種發展模式就讓部分市場人士難以理解，但持之以恆的努力正在扭轉這一局面 。

堅守的初心，每年的研發推進，既爲公司帶來競爭優勢與商業收益，也讓其朝着成功的彼岸不斷靠近。

大航海時代，勇敢且堅持的人，終會收穫命運的饋贈。榮昌生物，正生動地向我們詮釋這一點 。