陸專家CAR-T治療紅斑性狼瘡取得重大進展：全部患兒症狀得到改善

▲浙大兒童醫院副院長毛建華與紅斑性狼瘡患者。（圖／翻攝都市快報，下同）

記者魏有德／綜合報導

浙大附屬兒童醫院醫療團隊自今（2024）年3月份進行大陸首例應用自體CD19靶向CAR-T細胞治療紅斑性狼瘡（SLE）的臨牀試驗，截至目前已完成20例。結果顯示，全部患兒的症狀都得到改善，停用激素及所有免疫抑制劑，完成全球現階段最大隊列相關研究，對CAR-T細胞治療其餘自身免疫疾病充滿前景。

《環球時報》報導，CAR-T細胞療法早期主要應用於血液系統腫瘤，近年來開始有其他領域的拓展。基於這樣的背景，浙大兒院從今年年初啓動了CAR-T細胞治療SLE的臨牀試驗，面向全國招募受試者。

據瞭解，受試的20例紅斑性狼瘡患者中，包括16例女孩和4例男孩，年齡從6歲8個月至19歲，病程最短4月，最長11年。

首位接受CAR-T治療的12歲女孩於三年多前被診斷出患有紅斑性狼瘡，臉上反覆出現蝴蝶斑，身上皮疹頻繁出現。她在2⽉8⽇受試後，研究團隊於2月22日對她完成T細胞單採；3⽉12⽇，經過CAR-T處理後的細胞被回輸到女孩體內。

直至3月27日，回輸半個月後，女孩已停用一切藥物，尿蛋白明顯減少，⽪疹和⼝腔潰瘍都沒有新發，順利出院。10月8日，回輸不到7個月，血清學dsDNA偏高，但臉上皮疹、蛋白尿都已消失，基本沒有狼瘡臨牀症狀，達到臨牀緩解。9月份開學之際，女孩已回到學校開始上學。

浙江大學醫學院附屬兒童醫院副院長毛建華表示，CAR-T細胞療法是嵌合抗原受體T細胞療法的簡稱，「它把病人自身免疫系統的T細胞提取出來，經過體外培養和改造，給這些T細胞裝備上特殊分子，使它們能識別並攻擊特定的靶細胞，再把改造過後的T細胞注射回病人身體，從而消滅異常的靶細胞。」

毛建華提到，這批來自山東、山西、寧夏、河北、福建、新疆等各地的SLE患者，經治療後，全部患者目前都已停用激素及所有免疫抑制劑，部分病人SLEDAI-2K評分轉爲0分，其餘病人病情均有顯著好轉，「意味着孩子的生活質量將有非常大的提升，可以迴歸到正常的生活。」

毛建華強調，從目前的情況看，CAR-T細胞治療不良反應相對較輕，20例患者均未出現輸注時過敏反應，「CAR-T治療最常見的不良反應是患者在細胞回輸後第7-10天可能會出現發熱、噁心、乏力等不適，給予退熱藥物對症治療即可。同時，有3例患者出現輕-中度神經系統症狀，給予對症治療後也很快好轉。」