罕病SMA全給付 健保協商議價中 最快六月提共擬會議

衛福部健保署醫審及藥材組長黃育文說，擴大「脊髓性肌肉萎縮症」（SMA）藥物給付資格，若於6月藥品共擬會議順利通過此案，「全給付」SMA用藥就可儘快上路。本報資料照片

衛福部健保署承諾5月開放罕病「脊髓性肌肉萎縮症」（SMA）用藥「全給付」，放寬給付條件，預計250名病友受惠，每年藥費節省700多萬元。現已到5月下旬，臺北榮總神經內科周邊神經科主治醫師蕭丞宗表示，病友們引頸期盼，希望給付新制上路時間愈快愈好，不要再等那麼長，另擔心「全給付」出現變化，延誤治療時機。

人權律師陳俊翰罹患罕病「脊髓性肌肉萎縮症」（SMA），他生前積極爲病友爭取用藥權益，呼籲健保儘速擴大給付SMA藥物。健保署於3月時經健保專家會議討論，原決定全面給付病患使用SMA藥物，最快5月生效，但至今遲遲沒有生效。

「愈晚治療，失去的功能就會愈多。」蕭丞宗說，「脊髓性肌肉萎縮症」屬於漸進性退化疾病，早一點用藥治療，進步幅度就會更大，也就是搶時間，治療必須與時間賽跑。在沒有妥善治療，明年功能檢測分數一定比今年還差，如今年接受口服或是背針等藥物治療，可改善2.5分，要是等到明年才治療，因爲基準較低，所以改善情況勢必較差。

蕭丞宗指出，如能及時用藥， 至少可以維持現有運動功能，有助於減緩惡化速度，幫病程踩煞車。否則將長期臥牀，缺乏生活自理能力，這對社會及家庭來說，均是沉重負擔。再者，等到患者嚴重退化，此時用藥，進步有限，爲此，最近不少病友焦急探詢「何時可以回院申請給付用藥？」

對此，健保署醫審及藥材組長黃育文表示，最近一兩個月，已針對藥物價格與廠商兩度展開協商，但雙方對於藥費仍有一些落差，最近幾天將召開第三次會議，希望能有好消息，如果順利，就可趕在六月藥品共擬會中提案。

黃育文指出，擴大「脊髓性肌肉萎縮症」（SMA）藥物給付資格，採「全給付」，病友人數變多，預估250人，所需醫療經費龐大，但每年罕病預算就是這麼多，也需顧及其他罕病患者用藥權益，不可能大部分經費用於單一疾病患者。

黃育文表示，如果第3次藥品給付協商，達成共識，且6月藥品共擬會議順利通過此案，「全給付」SMA用藥就可儘快上路。