從“講故事”走向“看成果”：AI製藥加速推動醫藥創新

21世紀經濟報道記者閆碩 上海報道

2024年的政府工作報告首次提出了“人工智能（AI）+”行動，在醫療領域，隨着大模型的迅速迭代，以及院內院外一系列解決方案的逐步推進，“AI+醫療”儼然成爲發展新質生產力的關鍵。

其中，AI+製藥爲行業帶來了無限的想象空間。傳統的藥物研發主要包含藥物發現、臨牀前研究、臨牀試驗和上市銷售環節。隨着藥物研發數據的迅速累積、數字化轉型的推進以及人工智能技術的快速發展，AI在新藥發現環節的應用愈發廣泛，其優勢也日益顯著，有望進一步提升新藥研發的效率。

德邦證券分析指出，從2017年開始，AI驅動的藥物發現公司在藥物管線方面呈現出指數級的顯著增長趨勢，特別是在藥物發現和臨牀前階段，2021年AI製藥公司的管線數量已經達到了全球20大藥企的50%左右，體現了人工智能在藥物研發的早期階段起到了顯著的加速作用。

投融資市場上，也不時傳來AI製藥企業的最新動態。日前，英矽智能宣佈啓動E輪融資，已獲得了來自惠理資本、浦東創投和浦興協同基金、錫創投和宜興國控聯合領投，預計本輪融資總規模將超過1億美元。值得一提的是，浦港兩地聯合領投的首個項目給了AI製藥。

“經過多年的發展，AI製藥行業已經不僅僅是‘講故事’，而是轉向了‘看成果’階段。目前，市場上主要從管線進展、授權和授權的收入等兩方面評估AI製藥公司的技術是否落地。”英矽智能聯合首席執行官、首席科學官任峰向21世紀經濟報道記者指出。

政策助推AI製藥發展

根據美國FDA統計，人類已知的疾病約有10000種，但其中僅有不到3000種有至少一種對應藥物，在病魔面前人類雖然開發了大量藥物，但仍有70%的病症缺乏有效的對症藥物和治療方案。

數據顯示，藥物發現階段的全球整體成功率爲51.0%，臨牀階段的成功率爲12.9%。藥物發現過程通常耗時7至10年並且涉及高達6億至8億美元的投資。而在臨牀試驗階段，通常需要6至12年的時間，並且可能涉及數十億美元支出。

隨着AI技術的蓬勃發展，藥物研發效率大大提升。任峰指出，AI的應用讓某些藥物分子的研發較傳統方式用時縮短了三分之二，而研發費用只有行業平均研發費用的十分之一。在沒有AI的支持下，新藥研發管線的平均成功率通常低於5%，而引入AI之後可以將這一數字提高3至5倍。

AI+製藥有望成爲下一個黃金賽道，海通國際分析指出，AI+製藥將爲藥企降本增效從而進一步走向“病者皆有藥”。AI技術通過機器學習、深度學習和加強學習等手段，已經在藥物發現、臨牀前研究和臨牀試驗等全流程中發揮重要作用。

事實上，從政策端看，AI+製藥也已然步入快車道。去年11月，國家衛生健康委等三部門聯合發佈的《衛生健康行業人工智能應用場景參考指引》對AI在醫療領域落地的具體場景進行了指導，總結了AI在醫療服務管理、基層公衛服務、健康產業發展、醫學教學科研等4大類共計84種具體場景的應用。其中，健康產業發展中包含了藥物研發場景。

不僅如此，地方也在根據實際情況推出相關工作方案。如去年5月，北京發佈的《北京市加快醫藥健康協同創新行動計劃（2024-2026年）》中明確，支持醫療大模型開發和落地應用，推進數字療法、人工智能輔助治療等產品的研發應用，推動人工智能技術賦能新藥研發。

去年11月，上海發佈《上海市發展醫學人工智能工作方案（2025—2027年）》，提出建設AI藥物研發平臺，推進AI技術在難成藥靶點、罕見病、複雜疾病抗藥性、創新藥檢驗檢測等複雜領域的應用。

浦東建設董事長楊明向21世紀經濟報道記者指出：“上海提出了三年的工作方案，特別提出要大力發展人工智能藥物研究平臺，我們認爲這個趨勢是上海市的三大先導產業和浦東六大硬核產業所決定的。在政策的推動下，雖然現在整個行業處於‘嚴冬’階段，但仍有一些企業的發展是非常良性的。”

“在這個過程中，產業園區其實也能爲企業賦能。衆所周知，生物科技類企業現金流非常緊缺，如果能幫他們把固定資產的投入平滑到一個週期的話，讓企業騰出更多的資金支持自身的研發，將會爲企業的發展帶來積極作用。這需要從硬件上對企業進行支撐，需要一定的投入，從設計、建築實驗室，到後期運維，包含了整個系統化的過程。”楊明說。

未來的競爭在於數據

值得一提的是，通過英矽智能對這一輪融資的預期分配，或許可以看出發展AI製藥關鍵在何處。

任峰指出，AI是未來的方向，我們需要用新的模型不斷優化自己的算法，包括靶點發現、分子生成等方面。所以，未來我們會將一部分資金投入到模型中。另外我們也將投資機器人實驗室，這可以幫我們產生大量的數據，而且是高通量，7天24小時產生數據，如果對某一個特定領域的算法感興趣，就可以快速產生大量數據之後做特定領域的算法。

“以上投資合計佔比30%左右，大部分所募得的資金仍將會投入到藥物研發。因爲藥物研發很費錢，尤其是臨牀階段。AI是一個底座，可以做很多事情，包括創新藥、新能源、保健品、護膚品等。所有的AI公司缺的其實並不是技術，而是落地場景，以及能否在落地場景中實現盈利，我們需要繼續加深AI在這些場景的應用，將大部分資金投入藥物研發中。”任峰介紹說。

不難發現，數據在AI製藥中具有重要作用。實際上，在AI製藥發展的過程中，數據是討論多年的核心問題。任峰強調，未來AI的競爭就是數據的競爭，誰有更多獨有的數據，誰就會佔據領先位置。

任峰表示，我們總是希望AI越來越精進，但進一步提高就需要更多的數據。當公開的數據處理完之後，企業就需要去生產或者尋找還未公開的數據。目前我國絕大多數醫院裡患者的數據還是非公開的，無法使用，那麼企業就可以去生產一些數據，比如把表型和基因型的測試聯繫起來，找到疾病和基因之間的關聯，從而找到一些創新性的靶點。

但也要指出，數據的使用強調合規性。有業內人士向21世紀經濟報道記者表示，AI需要輸入很多數據，無論是企業自建AI還是外部的AI，如何合法使用這些數據是需要解決的問題，同時也要避免敏感數據的泄露。

在商業化方面，AI製藥的商業化還尚未成熟。德邦證券指出。AI製藥公司目前還沒有形成穩定的收入格局，商業模式仍處於探索階段。但從交易金額來看，AI製藥管線對外授權的價值呈上升趨勢，尤其是2024年產生了多個交易金額過億美元的合作，AI製藥發展潛力十足。

去年底，英矽智能獲得Exelixis 1000萬美元里程碑付款，此前在2023年9月，英矽智能在該項合作中根據協議將獲得8000萬美元的預付款。此外，其去年1月與美納里尼達成的合作，總額超5億美元。

“從商業模式上來講，AI製藥行業的收入主要來自於AI軟件授權、AI+醫藥研發外包（CRO）服務、AI管線授權等。從我們的經驗來看，我們認爲最適合AI製藥的商業模式是利用自身技術開發藥物管線，並在項目達到一定階段後進行轉讓。”任峰說。